Prémio distingue estudo que caracteriza a doença dos pezinhos em Portugal
Atribuído anualmente pela Ordem dos Farmacêuticos, este prémio de investigação distinguiu este ano o estudo “Farmacoepidemiologia da Paramiloidose em Portugal”, que permitiu, pela primeira vez, fazer a caracterização epidemiológica da paramiloidose, vulgarmente conhecida como doença dos pezinhos, quer a nível do número anual de novos doentes, como do total de doentes.
O trabalho em causa descreveu também a distribuição geográfica e demográfica da doença e caracterizou os medicamentos usados em ambulatório para a gestão sintomática da doença.
No âmbito do estudo foram identificados 2.013 doentes, o que corresponde a cerca de 1 doente por cada 4.000 habitantes.
A doença, que foi pela primeira vez identificada na população portuguesa na área da Póvoa do Varzim, não está atualmente limitada ao norte do país, aparecendo em mais de metade dos concelhos de Portugal Continental (58%) e já também muito distribuída pelos concelhos do centro e sul.
Aliás, adianta o estudo, em 25 concelhos (15%), a paramiloidose já não é uma doença rara e só na área da Póvoa do Varzim/Vila do Conde a sua prevalência mais do que duplicou (aumento de 125%) em menos de 30 anos.
Em média, estima-se a identificação de cerca de 70 novos doentes e cerca de 65 novos casos de portadores assintomáticos, apresentando uma tendência decrescente.
Quanto aos medicamentos utilizados para o tratamento dos sintomas da paramiloidose, abarcam todos os grupos terapêuticos mas principalmente os do sistema nervoso (71% dos doentes), aparelho digestivo e metabolismo (68%), anti-infecciosos gerais para uso sistémico (48%) e aparelho cardiovascular (48%).
Os doentes submetidos a transplante hepático apresentam uma utilização mais intensiva de medicamentos de ambulatório.
A Ordem dos Farmacêuticos considera que, face à escassez de estudos epidemiológicos sobre a paramiloidose, este trabalho representa “um incentivo para estudos futuros”, tanto a nível nacional como mundial.
Segundo os farmacêuticos, os dados obtidos neste estudo, designadamente o padrão de utilização dos medicamentos, constituem um contributo relevante para outros países, em que o pequeno número de doentes constitui uma forte limitação à realização de estudos representativos nesta área.
Os resultados obtidos proporcionam ainda evidência fundamental para os processos de discussão e planeamento em saúde pública, sobre uma doença que tem em Portugal o maior grupo de doentes a nível mundial.
Constituem, além disso, uma importante base de suporte à decisão sobre a alocação de recursos em saúde e permitem antecipar desafios futuros para todos aqueles que de algum modo estão envolvidos com a doença, considera a ordem.
O estudo tem como autora principal a farmacêutica Filipa Duarte-Ramos da Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa e decorre do projeto conducente à tese de doutoramento da investigadora Mónica Inês, do Instituto de Medicina Molecular (IMM).
A paramiloidose é uma doença hereditária rara que, em Portugal afeta maioritariamente pessoas em idade jovem e ativa, de ambos os sexos, e que se não for tratada tem uma progressão rápida, causando a morte geralmente na primeira década após a manifestação dos sintomas.