Este é o primeiro centro de investigação e inovação na área da terapia génica do país que vai dedicar-se às doenças graves e sem tratamento, sobretudo doenças raras, com condições para a realização de ensaios clínicos e produção de medicamentos. O GeneT pretende ser um farol de excelência em investigação e desenvolvimento nesta área tão promissora, tirando partido de um ecossistema privilegiado que reúne academia, clínica e indústria.

O GeneT é coordenado por Luís Pereira de Almeida, professor da Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra, presidente do Centro de Neurociências e Biologia Celular da UC e coordenador do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia, e foi apresentado publicamente a 2 de fevereiro.

“O GeneT vai ser o primeiro centro de investigação dedicado à terapia génica em Portugal. Acreditamos que este novo polo de inovação e investigação vai revolucionar o tratamento e a progressão de doenças graves e ainda sem tratamento, uma vez que a terapia génica permite tratamentos curativos, em muitos casos após uma única administração. Estamos perante um projeto único, que vai juntar a investigação, a realização de ensaios clínicos e a produção de medicamentos, contribuindo, assim, para potenciar a resposta que a ciência portuguesa pode dar nesta área tão fundamental para o futuro do ser humano”, avança Luís Pereira de Almeida.

A terapia génica traduz-se numa abordagem terapêutica de ponta capaz de desenvolver novas terapêuticas para diversas doenças, especialmente patologias raras, muitas vezes hereditárias, que já provou ter um enorme impacto na vida das pessoas, reduzindo o sofrimento e a mortalidade. É uma área ainda com grande potencial de desenvolvimento – sobretudo no que respeita à dimensão translacional, que permite que o conhecimento científico seja aplicado na parte clínica.

“Este ambicioso novo centro de excelência vai revolucionar a investigação na área da terapia génica em Portugal, ao criar um ecossistema único que junta a investigação, a inovação, e a prática clínica. Será mais um importante passo na afirmação da Universidade de Coimbra como referência mundial da investigação e inovação, designadamente nas ciências da saúde”, destaca o Reitor da UC, Amílcar Falcão.

Nos últimos anos, a terapia génica tem vindo a revolucionar, por exemplo, o tratamento e a progressão de doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Leber. Atualmente, existem cerca de 7 000 doenças raras, 95% das quais sem terapia eficaz, que afetam 6-10% da população mundial, existindo no mercado apenas 13 produtos de terapia génica para o tratamento de doenças.

O GeneT vai ser financiado pela Comissão Europeia, com 15 milhões de euros, no âmbito do concurso Teaming for Excellence do programa Horizonte Europa, e pelo Governo português, que vai igualar o financiamento europeu. O projeto conta também com o financiamento do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, da Fundação para a Ciência e a Tecnologia e de várias entidades do setor da indústria e saúde.

Este novo centro de excelência da Universidade de Coimbra vai colaborar com o Gene Therapy Innovation and Manufacturing Centre, da Universidade de Sheffield (Reino Unido), e com o Finish National Virus Vetor Laboratory, da Universidade da Finlândia Oriental, instituições pioneiras no desenvolvimento de terapia génica.

Vai envolver várias estruturas da Universidade de Coimbra, tais como o Centro de Neurociências e Biologia Celular, o Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia, e as Faculdades de Farmácia, Medicina e Ciências e Tecnologia.

Espera-se que o GeneT venha a ter um impacto significativo na saúde pública portuguesa, ao permitir o desenvolvimento de novas terapias para doenças graves e sem tratamento, e que venha a ser um exemplo do potencial da investigação científica para melhorar a vida das pessoas.