Aos 52 doentes, crianças e adultos, incluídos neste estudo, foram administradas, por via intravenosa, em média, quatro infusões de células mesenquimais do tecido do cordão umbilical, previamente multiplicadas em laboratório. A resposta dos doentes foi avaliada nos dias 28, 100 e 180 e no primeiro e segundo ano após o tratamento.

Até ao 28º dia, a maioria dos doentes (63.5%) apresentou uma resposta favorável ao tratamento. Foram avaliadas a sobrevivência global e a sobrevivência sem recaída tendo-se verificado que ambas tiveram resultados muito mais favoráveis em crianças. Com efeito, aos 100 dias a sobrevivência global em crianças foi de 62.9% enquanto nos adultos foi de 29.5%. Embora tenham sido reportados efeitos adversos agudos em 32.7% dos doentes, apenas dois casos foram considerados moderados ou severos.

“Devido à capacidade de regulação da resposta imunitária, atividade anti-inflamatória e potencial para a regeneração de tecidos e órgãos, a administração de células mesenquimais tem surgido como uma terapia alternativa para doentes com Doença do Enxerto contra o Hospedeiro que não respondem a corticosteroides”, afirma Carla Cardoso, Diretora do Departamento de I&D da Crioestaminal. “Considerando os resultados encorajadores recentemente obtidos, a administração destas células foi já recomendada pela European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) como terapêutica de segunda linha para esta doença”, acrescenta a investigadora.

Os investigadores acreditam que o tratamento com células mesenquimais do cordão umbilical é uma alternativa terapêutica eficaz e com um bom perfil de segurança para crianças com idade inferior a 12 anos, faixa etária para a qual menos opções terapêuticas se encontram aprovadas.

A Doença do Enxerto contra o Hospedeiro é uma complicação potencialmente fatal que se desenvolve após um transplante alogénico (isto é, que envolve um dador) de células estaminais hematopoiéticas, resultando da reação das células do dador ao organismo da pessoa transplantada.

A principal causa de morte em doentes submetidos a transplante hematopoiético alogénico é a forma aguda da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro resistente a corticosteroides, sendo caracterizada por inflamação aguda e disfunção de vários órgãos, como a pele, o trato gastrointestinal e o fígado. Aos seis meses, a taxa de sobrevivência é de 40%, reduzindo a longo prazo para 17% em doentes que não respondem à terapia utilizada.

A terapia mais utilizada é o tratamento com corticosteroides, no entanto 40 a 50% dos doentes não responde a esta terapêutica, sendo por isso necessários tratamentos alternativos. Recentemente, o medicamento ruxolitinib, um inibidor seletivo de proteínas importantes para a função imunitária e hematopoiese (processo através do qual se formam as células do sangue), foi aprovado para o tratamento da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro em doentes com idade superior a 12 anos. Para além deste, outros medicamentos têm sido utilizados, no entanto, nenhum tem permitido alcançar uma resposta clínica inteiramente satisfatória.

As células mesenquimais, que podem ser obtidas a partir de vários tecidos, como a medula óssea, o tecido adiposo, a placenta e o tecido do cordão umbilical, têm mostrado potencial para tratar doentes que não respondem a outros tratamentos.