Trata-se de uma imunoterapia com células T autólogas modificadas, que se ligam às células que expressem o CD19 (células tumorais e células B normais). É um tratamento personalizado que utiliza o sistema imunitário do próprio doente para atingir as células tumorais. Na terapia celular CAR T, as células T são recolhidas do doente via aferese e geneticamente modificadas para que possam reconhecer e responder ao antigénio CD-19. Após a interação das células CAR-T anti-CD19 com as células-alvo que expressem o CD19, ocorre apoptose e necrose das células-alvo2.

O LDGCB é a forma mais comum de Linfoma Não-Hodgkin e é responsável por aproximadamente 30% dos casos recentemente diagnosticados. Com base nas taxas de diagnóstico anteriores, estima-se que em 2019 tenham sido diagnosticados mais de 28.000 novos casos de LDGCB na Europa. No ano de 2010 foram diagnosticados em Portugal 1812 novos casos de linfoma, a que corresponderão aproximadamente 630 casos de linfomas difusos de grandes células. O prognóstico para doentes adultos em recidiva ou refratários é limitado, com uma sobrevivência global mediana de cerca de seis meses.

A aprovação deste medicamento em Portugal significa que estes doentes têm agora uma opção de tratamento pioneira muito necessária, que oferece uma forma importante e inovadora de tratar estes tipos de doenças hemato-oncológicas.” afirmou Cláudia Delgado, Diretora Médica da Gilead Sciences em Portugal.

Esta aprovação é suportada por dados do ensaio ZUMA-1 com Axicabtagene Ciloleucel em doentes adultos com linfoma não-Hodgkin (NHL) de células B agressivo refratário ou recidivante. Os dados mais recentes deste estudo apresentados na reunião da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em 2020 demostraram que entre os doentes com LDGCB, LGCBPM ou LDGCB resultante de linfoma folicular tratados com este medicamento (n=101) com um seguimento mínimo de quatro anos após uma única administração (seguimento mediano de 51,1 meses), a estimativa Kaplan-Meier da taxa de sobrevivência global (OS) a quatro anos foi de 44% 8.

“A recente aprovação de financiamento pelo Estado português da terapia celular com CAR T no tratamento do Linfoma Não-Hodgkin difuso de grandes células B e primário do mediastino, constitui um passo fundamental na afirmação desta terapêutica em Portugal. Agiliza o processo e reduz os tempos de espera a que os mecanismos dependentes de autorização especial obrigam, permitindo que mais doentes possam ter acesso, em tempo útil, a esta terapêutica inovadora. Em tempos de pandemia, esta é uma boa notícia que deve ser devidamente assinalada.” comentou Mário Mariz, Diretor de serviço de Hematologia do IPO do Porto.

“A aprovação da terapia celular com células CAR T, incluindo o produto Yescarta, por parte das autoridades regulamentares em Portugal é um acontecimento significativo para os médicos envolvidos no tratamento dos linfomas B agressivos abrangidos pela indicação, e mais ainda para os doentes com este diagnóstico que falham pelo menos duas linhas de tratamento. As perspetivas de tratamento eficaz nesta população de doentes são limitadas e a oportunidade de utilizar uma estratégia com taxa elevada de resposta e uma fração de respostas completas e estáveis melhora claramente o seu prognóstico. É tempo agora de nos organizarmos, enquanto comunidade hematológica, por forma a proporcionar atempadamente a todos os doentes que beneficiem de terapia celular a oportunidade de a receberem nas condições mais favoráveis.” referiu Maria Gomes da Silva, Diretora de serviço de Hematologia do IPO de Lisboa.