Neste momento não existe tratamento que possa reverter os efeitos neurológicos e melhorar a qualidade de vida destes pacientes. Num estudo recentemente publicado na reputada revista científica JAMA (The Journal of the American Medical Association), os investigadores já avaliaram a eficácia do transplante hematopoiético com células estaminais para reajustar o sistema imunitário, baseado em ensaios clínicos anteriormente feitos e que demonstraram alguma melhoria do sistema neurológico e da qualidade de vida dos pacientes. Os investigadores mostraram que o transplante hematopoiético está, pois, associado a uma melhoria no sistema neurológico e noutro tipo de indicadores pós-transplante, representando o primeiro tratamento com sucesso em doentes com esclerose múltipla.

O estudo analisou 145 pacientes sujeitos a transplante hematopoiético, com uma média de idade de 37 anos seguidos nos dois anos (média) subsequentes ao transplante.

A Escala Expandida do Estado de Incapacidade de Kurtzke (EDSS) é um método de quantificar as incapacidades ocorridas durante a evolução da esclerose múltipla ao longo do tempo e neste estudo a EDSS representou a medida principal para avaliar as melhorias nos pacientes sujeitos ao transplante.

Segundo esta escala, dos pacientes analisados, constatou-se melhorias significativas em 41 pacientes ao fim de 2 anos e em 23 pacientes ao fim de 4 anos. Foram também registados sinais encorajadores noutras métricas utilizadas neste tipo de patologia:

• Segundo a escala de Kaplan-Meier a sobrevida livre de recidiva de 80% e sobrevida livre de progressão foi de 87%.
• Neurologic Rating Scale (NRS), desenvolvido para a avaliação clínica de pacientes com esclerose múltipla, melhorou significativamente em 2 e 4 anos.
• Seguindo a pontuação segundo a escala MSFC (Multiple Sclerosis Funcional Composite), que avalia a capacidade de locomoção, a função dos membros superiores e a função cognitiva, demonstrou melhorias nos pacientes em 2 e 4 anos.
• Os índices de qualidade de vida melhoraram significativamente num período de acompanhamento médio de 2 anos.
• Diminuição significativa no volume de lesão cerebral provocada pela esclerose múltipla no período pós transplante.
• Melhorias significativas tanto na saúde física como mental dos pacientes observados.

Os autores deram nota que este ensaio clínico permitiu obter melhorias no score EDSS dos pacientes com esclerose múltipla quando comparando com outros ensaios clínicos realizados neste tipo de patologia. Contudo, os autores do ensaio clínico também alertaram para algumas limitações do seu estudo, nomeadamente o facto de ter sido realizado apenas num determinado instituto, haver falta de seguimento de longo prazo de uma proporção significativa de pacientes e não ter havido grupo de controlo. Para além disso, os autores referiram que as conclusões deste estudo carecem de um novo ensaio clínico randomizado de forma a tornar estas conclusões mais definitivas.