A hemofilia é uma doença rara associada à falta ou deficiência de um ou mais fatores da coagulação humana e que se traduz na incapacidade do sangue em coagular de forma eficaz.

A hemofilia mais comum é a hemofilia A, que é causada pela ausência do fator VIII da coagulação. Cerca de 70 por cento dos doentes com hemofilia A apresentam a forma grave da doença, na qual a atividade do fator VIII é inferior a 1 por cento dos níveis normais observados em pessoas sem a doença.

Não existindo ainda cura para a hemofilia, o tratamento mais comum passa por injetar o fator de coagulação que está em falta. Esta terapêutica pode ser produzida através da extração do sangue humano doado da proteína em falta (fator derivado do plasma) ou através da tecnologia de DNA recombinante utilizando células geneticamente modificadas (fator recombinante).

Carla Gonçalves, diretora médica da Bayer, explica que “prevenir totalmente as hemorragias deve de facto ser o padrão básico dos cuidados prestados às pessoas com hemofilia em todo o mundo e todos os doentes devem saber que quando estão devidamente tratados, podem fazer uma vida praticamente normal. Mas para isto acontecer é necessário que o acesso ao tratamento seja garantido. Felizmente em Portugal as pessoas com hemofilia têm o acompanhamento necessário, todavia é fundamental que os doentes e seus cuidadores tenham consciência da necessidade de adesão ao tratamento”.

No campo da investigação, a Bayer prima pelo constante investimento na área da hemofilia, visando outros mecanismos de ação no tratamento destes doentes, nomeadamente através da terapia génica.

De acordo com a informação da Direção-Geral de Saúde, a incidência de hemofilia A é de 1 caso para 5000 nascimentos do género masculino. A nível de Portugal e Regiões Autónomas da Madeira e Açores, a estimativa de prevalência é de 549 adultos com hemofilia A (dados de 2013).