A cerca de um mês do fim do prazo legal de avaliação pelo INFARMED do Kaftrio (8 de julho), um novo medicamento para a Fibrose Quística (FQ) que demonstrou trazer enormes benefícios, os doentes portugueses continuam a aguardar o parecer da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, que teve início em julho do ano passado, e a enfrentar os desafios colocados pela doença sem acesso a um medicamento que pode fazer toda a diferença na sua saúde e esperança de vida. 

Aprovado pela Comissão Europeia a 21/08/2020, este medicamento inovador já se encontra acessível a quem dele precisa em vários países da União Europeia, onde o processo de avaliação pelas autoridades locais já foi concluído. Um medicamento capaz de evitar a morte precoce de muitos doentes com FQ, que faz parte da classe dos primeiros dirigidos à causa da doença e que mudaram o paradigma do tratamento da mesma – passamos de tratamentos que controlavam e minimizavam os sintomas, para um tratamento que corrige parcialmente o defeito e atrasa ou evita o aparecimento desses sintomas. 

Podendo ser tomado por cerca de 80% dos doentes em Portugal, trata-se de um medicamento único na FQ, capaz de atrasar ou evitar transplantes pulmonares, permitindo não só prolongar a vida dos doentes, mas dotá-la de maior qualidade.

Paulo Sousa Martins, Presidente da Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ), aguarda por notícias do INFARMED, salientando, no entanto, que “a saúde dos doentes não se compadece com os prazos definidos pelas autoridades de saúde e não espera. Recordo que a Agência Europeia do Medicamento (EMA) aprovou em tempo recorde esta nova terapia por reconhecer a urgência do acesso a este medicamento. É difícil justificar porque é que, por cá, não acontece o mesmo”.

Segundo Herculano Rocha, presidente da Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), “a eficácia deste medicamento torna essencial que o mesmo seja rapidamente disponibilizado para que seja possível evitar a degradação pulmonar dos doentes. O tempo é determinante na FQ”.

A FQ afeta mais de 90.000 pessoas em todo o mundo, aproximadamente 50.000 na Europa e cerca de 400 em Portugal. É uma doença hereditária rara causada por mutações nas duas cópias (herdadas uma do pai e outra da mãe) de um único gene que codifica a proteína CFTR. A proteína CFTR funciona como canal transportador de iões cloreto e bicarbonato nas células que revestem as nossas mucosas. A FQ tipicamente manifesta-se logo à nascença, afetando todos os órgãos que expressam a proteína CFTR, nomeadamente os sistemas respiratório e digestivo. As vias respiratórias que ficam obstruídas por um muco espesso que é necessário remover por ação de fisioterapia diária e agentes mucolíticos. Além destes tratamentos que ajudam a desobstruir as vias respiratórias, as pessoas com FQ têm de tomar diariamente vários outros medicamentos para debelar os seus sintomas: enzimas antes das refeições para digerirem os alimentos; vitaminas e outros suplementos alimentares para fazer face à subnutrição; antibióticos, para combater repetidas infeções pulmonares; e anti-inflamatórios, para conter a inflamação crónica. Há 50 anos, levava à morte na primeira década de vida.