Uma das metodologias em estudo, que se destaca pelos bons resultados obtidos nos últimos anos, utiliza a molécula nicotinamida como base da sua tecnologia de expansão, sendo o produto resultante da exposição denominado Omidubicel. Foram anunciados, este ano, resultados muito positivos sobre o desempenho de Omidubicel num ensaio clínico de fase III que incluiu 125 pessoas com doenças malignas do sangue, tratados em mais de 50 centros de transplantação. Neste estudo, observou-se que o tempo médio de recuperação hematológica após o transplante foi significativamente menor nos doentes que receberam Omidubicel, comparativamente aos que receberam sangue do cordão umbilical não expandido, associado a menos complicações e menor tempo de hospitalização. Prevê-se que o pedido de licença para disponibilização desta metodologia seja submetido à FDA, a agência reguladora do medicamento nos EUA, ainda este ano.

Outro método de expansão do sangue do cordão umbilical que tem apresentado bons resultados utiliza uma molécula designada UM171 e foi desenvolvido no Canadá. Em janeiro deste ano foram publicados na revista The Lancet Haemathology os resultados de um ensaio clínico de fase I/II, em que 22 adultos com doenças hemato-oncológicas foram transplantados com sucesso, usando sangue do cordão umbilical expandido com a molécula UM171. Neste estudo, tanto o tempo de recuperação hematológica, como as taxas de sobrevivência e de complicações pós-transplante revelaram-se muito favoráveis.

Segundo Bruna Moreira, Investigadora do Departamento de I&D da Crioestaminal, “o maior desafio da transplantação de sangue do cordão umbilical prende-se com o número de células de algumas unidades, que poderá ser insuficiente para tratar doentes com maior peso corporal, o que habitualmente resulta num maior tempo de recuperação hematológica.

A investigadora acrescenta ainda que “nestes casos, estas metodologias de multiplicação das células do sangue do cordão umbilical permitem escolher, para cada doente, a unidade de sangue do cordão umbilical com grau de compatibilidade mais adequado, ficando ultrapassada a questão do número de células inicialmente armazenado”.

Desde o primeiro transplante, em 1988, que o sangue do cordão umbilical se tem afirmado como uma importante fonte de células estaminais para transplante hematopoiético, capaz de tratar doenças hemato-oncológicas, imunodeficiências, doenças metabólicas, entre outras.

Uma estratégia que tem vindo a ser utilizada com sucesso nos últimos 20 anos é a transplantação de duas unidades de sangue do cordão umbilical. Outra solução que tem vindo a ser investigada é a expansão – ou multiplicação – das células do sangue do cordão umbilical em laboratório antes do transplante. Esta abordagem permite obter um grande número de células estaminais para transplante, a partir de um número inicial relativamente pequeno.

Referências:
Claveau JS, et al. Single UM171-expanded cord blood transplant can cure severe idiopathic aplastic anemia in absence of suitable donors. Eur J Haematol. 2020. 105(6):808-811.
Cohen S, et al. Hematopoietic stem cell transplantation using single UM171-expanded cord blood: a single-arm, phase 1-2 safety and feasibility study. Lancet Haematol. 2019. S2352-3026(19)30202-9.
https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cell-announces-positive-topline-data-phase-3, acedido a 26 de novembro de 2020.
https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cell-announces-omidubicel-secondary-endpoints, acedido a 26 de novembro de 2020.