A síndroma de Wiskott-Aldrich afecta apenas as crianças e causa eczema, uma contagem baixa de plaquetas e uma deficiência combinada de linfócitos B e T que provoca infecções repetidas. Como o número de plaquetas é baixo, o primeiro sintoma pode ser um problema hemorrágico, como diarreia com sangue. A deficiência de linfócitos B e T faz com que as crianças sejam susceptíveis às infecções causadas por bactérias, vírus e fungos. As infecções da árvore respiratória são frequentes.
As crianças que sobrevivem depois dos 10 anos de idade desenvolvem provavelmente tumores como o linfoma e leucemia. A extirpação cirúrgica do baço costuma contribuir para aliviar os problemas hemorrágicos, dado que os indivíduos afectados pela síndroma de Wiskott-Aldrich têm uma pequena quantidade de plaquetas e estas são destruídas no baço.