Baseado em ensaios pré-clínicos com modelos animais, o estudo, publicado recentemente, demonstra “a importância de alvos não amiloides nas estratégias para combater estas doenças. A Anacinra é um anti-inflamatório utilizado em situações reumáticas que impede a deposição da transtirretina (TTR), protegendo as fibras nervosas da degeneração”.

O grupo de investigadores, liderado por Maria João Saraiva, recorreu a modelos animais transgénicos que produzem a proteína TTR mutada, a qual é responsável pelo desenvolvimento da “Doença dos Pezinhos” nos humanos.

Para Maria João Saraiva “os efeitos benéficos nos animais são evidentes, permitindo estabelecer uma clara e nova abordagem: interferindo na cascata inflamatória da IL-1, interferimos na deposição de TTR e na regeneração do nervo”.

“Demonstrado o conceito, ficam a faltar os ensaios clínicos para confirmar efeitos desta abordagem nas doenças amiloides em humanos”, afirma a investigadora, num comunicado.

Maria João Saraiva explica que “estes compostos de baixo custo poderão ter efeitos benéficos em ensaios clínicos”.

A primeira terapia disponível para a polineuropatia amilóidótica familiar (PAF), mais conhecida por “Doença dos Pezinhos” ou paramiloidose, foi o transplante de fígado. Contudo, segundo os investigadores, além de muito invasiva, não é totalmente eficaz por não eliminar a produção de TTR mutante noutros órgãos do corpo e devido ao risco de rejeição do transplante.

“Não há muito tempo, foi lançado no mercado o Tafamidis, um composto que, segundo alguns, ainda não deu provas suficientes de eficácia e cujo benefício ainda está em avaliação, necessitando de terapias combinadas”, referem os investigadores do Instituto de Biologia Molecular e Celular (IBMC).

A PAF foi descrita pela primeira vez pelo Professor Corino de Andrade, em 1952, em doentes da região da Póvoa de Varzim.